【医伴旅】靶向METex14 奔跑突变！非小细胞肺癌新药特泊替尼（Tepmetk...

非小肝细胞白血病是一类肺恶性性哮喘，将近占所有白血病的80％。非小肝细胞白血病的症状与原发病灶位置及其转移情况等有关，将近，将近75％的患儿发现时已保持稳定中中晚期，5年生存率很低。

迄今，非小肝细胞白血病不得而知清楚病因，但可能与吸烟者、被动吸烟者、肺部哮喘、家族白血病遗传文化史、空气污染、电离辐射等风险各种因素有关。

非小肝细胞白血病统称腺癌、上皮细胞肝细胞癌和大肝细胞癌三大型。在非小肝细胞白血病中，3％~5％的患儿与MET外显子14 （METex14）跳跃性基因型有关。一般而言这类患儿年龄小得多，预后特性较差。

靶向METex14 跳跃基因型！非小肝细胞白血病化学合成特泊替尼（ Tepmetko）

特泊替尼（Tepmetko，tepotinib）是一种制剂MET激酶，被审批用于病人不能切除、MET外显子14跳跃基因型的中晚期或膀胱癌非小肝细胞白血病（NSCLC）患儿。

特泊替尼是世界性首个获批上市针对c-Met的制剂单靶点，也是首个澳大利亚FDA审批的间充质视网膜转化（MET）。已获得澳大利亚FDA颁给的优先审查、突破性疗法认定（BTD）和收养药认定（ODD）等称号。

特泊替尼的临床飞行测试

特泊替尼关键性 II 期临床飞行测试纳入了152 名患 METex14 跳跃变动的中晚期或转移性 NSCLC 患儿。其中，过往放弃过病人的患儿有83名，未放弃病人的患儿有69名。

研究对患者进行每日一次制剂 450mg特泊替尼，直到浮现哮喘进展或导致不能放弃的毒性。 结果显示，未经病人的患儿的ORR为43％，中位DOR为10.8个年末。先前放弃过病人的患儿ORR也为43％，中位DOR为11.1个年末。

飞行测试期间，掩蔽到的最常见病症都有水肿、恶心、疲乏、脊柱骨骼肿胀、腹痛和呼吸困难。

MET基因型的中晚期非小肝细胞白血病患儿，预后极差。特泊替尼获批前，能够靶向MET的只有克唑替尼和卡博替尼2款多靶点。因此，针对MET基因型的单靶点特泊替尼的获批无疑为这部分患儿带来了生的希望。